基于此,在本项研究中,论文通讯作者、美国斯坦福大学Sergiu P. Pa?ca和同事合作,开发出一种利用反义寡核苷酸(短链合成RNA)靶向部分CACNA1C基因的策略,用于减少一个起负面作用的突变通道的表达。为测试这种策略,他们用来自三名蒂莫西综合征患者的人干细胞源类器官创建了一个模型,先将这些类器官移植到年轻大鼠的大脑内,发现这些类器官会生长和发育出成熟细胞类型并与大鼠大脑融合,随后注射反义寡核苷酸发现,钙通道缺陷在这些大脑类器官中得到了修正。
而已有研究表明,大脑类器官(人类干细胞源的3D类脑组织)或许能用于测试靶向特定疾病中受影响的特异细胞类型的干预手段,因为它们能很好地复现疾病,并预测人体对治疗的反应,从而有望帮助开发有效的疗法。
tb通博电子娱乐游戏特色该论文介绍,蒂莫西综合征是一种严重的多系统疾病,其特征为危及生命的心脏缺陷、自闭症、癫痫和其他神经精神症状。CACNA1C基因编码参与钙细胞信号传导的蛋白(钙通道),已被发现与这种疾病有关,或是一个潜在的治疗靶标。
网友评论更多
21武夷山c
1964年-苏联修正赫鲁晓夫🤥🤧
2024-11-20 00:04:04 推荐
187****6886 回复 184****2253:1977年-著名文学家、教育家陈望道逝世🤨来自建瓯
187****7464 回复 184****2165:1991年-国画大师黄君壁逝世🤩来自永安
157****3482:按最下面的历史版本🤪🤫来自石狮
52晋江143
1993年-三峡枢纽工程获准实施🤬🤭
2024-11-20 17:00:43 推荐
永久VIP:1997年-巨星马拉多纳走下足坛🤮来自南安
158****2289:2002年-青藏铁路清水河特大桥主体工程完工🤯来自龙海
158****8707 回复 666🧐:2008年-林嘉祥猥亵女童案⌚来自漳平
20福安nh
「人民日报」今天,十分想念您……⌛⏩
2024-11-21 13:33:31 不推荐
福鼎za:「人民日报」考研上岸痛哭“不能和父母分享”的她,报到了!⏪
186****7010 回复 159****7434:「央视新闻」曾让全网心疼的豆豆,上小学了!⏫