“中国研发出治疗罕见病的药物不是没有可能，因为我们有着罕见病丰富的病历资源且医药创新能力不断提升，可以为人类攻克罕见病方面做出中国贡献。”张抒扬表示，要想办法开展更多调研工作，了解中国罕见病的底数，这样能为科学制定政策提供依据。

“能否把世界范围内治疗罕见病的成熟药物早日引进中国，让不幸的患者能幸运地找到有效的药物，这是罕见病患者共同的期望。”张抒扬说。

在张抒扬看来，由于罕见病的单病种人数较少，当发明、创造、研制一种新药后，因用药规模群体小，如何保障研发的投入和支持，这也需要有法来保护，比如支持开展临床试验、延长企业独占市场的时间，鼓励有更多创新和研发。

佰家乐罕见病是一类发病率很低、多数具有遗传性的疾病，也被称为“孤儿病”。张抒扬介绍，在世界范围内有7000多种罕见疾病，估计中国有6000万的罕见病患者，目前罕见病患者面临最大的问题是，95%的罕见病仍无有效药物治疗，仅有5%的罕见疾病有药可治。