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华山医院内分泌科主任医师张朝云在接受澎湃新闻（www.thepaper.cn）记者采访时指出，肢端肥大症由生长激素和胰岛素样生长因子1过多引起，过量分泌生长激素除了会导致患者肢端肥大，还可引起糖尿病、高血压、心肌肥厚、气管狭窄、消化道肿瘤及骨质疏松等全身多系统多脏器疾病，如不治疗平均寿命缩短至少10年，2022年这一疾病也被列入国家卫健委《第二批罕见病目录》。

这一申请得益于一项国家政策。近年来，受益于国内制药产业的自身长足发展和国外药品进口，我国常见病、多发病的药品需求已经得到极大满足。但由于部分疾病发病率低、临床需求少，以及国内外医疗药物研发方面仍然存在的局部差距，导致仍有少量临床急需药品在国内未上市，这部分患者迫切药品需求得不到满足。为进一步完善药品供应保障，满足人民群众特定临床急需药品需求，国家卫生健康委员会和国家药品监督管理局于2022年联合印发了《临床急需药品临时进口工作方案》，为相关药品进口申请、使用管理提供了制度保障。

早在2019年，来自江苏的孙女士因糖尿病酮症酸中毒被送入当地医院治疗，起先医生以为她得了2型糖尿病，对症治疗一年仍没有起色。随后通过进一步检测生长激素，才被确诊为肢端肥大症，这是一种生长激素型垂体瘤。

亿发软件8月16日下午2点25分，在复旦大学附属华山医院虹桥院区，34岁肢端肥大症患者孙女士用上了一款国内无注册上市的临床急需药品——帕瑞肽。

澎湃新闻记者从现场获悉，这一药品目前在国内通过患者自费的形式用药，一针约2万，而这也是全球最低价格，“此前在国家这一政策没有落地之前，也有患者支付高昂的费用前往欧美等国用药，相比国外一针15万元-16万元的价格，这名患者能在国内用到这个药物，给了她全新的治疗希望。”张朝云也期待，未来随着临床研究的开展，有更多的创新药可以在国内上市使用，更好更快地满足患者临床需求。

张朝云表示，根据治疗方案，这名患者将会每隔四周注射1次帕瑞肽，先注射3次，持续治疗12周，如果效果好，后续将可能延长注射的时间间隔。

张朝云表示，此前这名患者已经尝试了第一代生长抑素类似物治疗，然后生长激素水平仍然升高，甚至高于正常人水平的一倍。高激素水平会导致一系列并发症的出现。

上述专家表示，通过生长抑素类似物将生长激素和胰岛素样生长因子1降低，是肢端肥大症治疗的药物“抓手”。相较于国内已经上市的第一代生长抑素类似物，第二代生长抑素类似物帕瑞肽疗效更强，临床优势明显。

这也是上海首次按照国家印发的《临床急需药品临时进口工作方案》成功进口国内无注册上市的临床急需药品。这一次“破冰”，后续也将为本市尚无有效治疗药物的罕见病和其他危重症患者带来希望。

由于这是上海首次开展这项工作，上海市卫生健康委和上海市药品监督管理局相关部门主动对接华山医院进行指导。华山医院在主动接受这项“先行先试“任务后，成立了以赵重波副院长领导的工作小组，协调医务处、药剂科、“金垂体”多学科医疗团队，迅速制定临时进口药品管理制度、安全防范措施、风险处置预案，成立专家组，根据临床需求向国家药品监督管理局提出了申请。

2024年5月底，复旦大学附属华山医院临时进口帕瑞肽的申请得到了国家药品监督管理局的复函，该药物进口流程得以顺利启动。最终，经过采购、运输等流程，这款药物正式进入华山医院。

复旦大学附属华山医院作为国家神经疾病医学中心，目前是国内最大的肢端肥大症诊治中心，每年手术的肢端肥大症患者数约200-300例，这些患者手术联合第一代生长抑素类似物综合治疗后仍有约20%-30%的患者未达缓解，但受制于帕瑞肽还没有在国内上市，临床需求长期得不到满足。