基于此,在本项研究中,论文通讯作者、美国斯坦福大学Sergiu P. Pa?ca和同事合作,开发出一种利用反义寡核苷酸(短链合成RNA)靶向部分CACNA1C基因的策略,用于减少一个起负面作用的突变通道的表达。为测试这种策略,他们用来自三名蒂莫西综合征患者的人干细胞源类器官创建了一个模型,先将这些类器官移植到年轻大鼠的大脑内,发现这些类器官会生长和发育出成熟细胞类型并与大鼠大脑融合,随后注射反义寡核苷酸发现,钙通道缺陷在这些大脑类器官中得到了修正。
开元公司注册客服该论文介绍,蒂莫西综合征是一种严重的多系统疾病,其特征为危及生命的心脏缺陷、自闭症、癫痫和其他神经精神症状。CACNA1C基因编码参与钙细胞信号传导的蛋白(钙通道),已被发现与这种疾病有关,或是一个潜在的治疗靶标。
而已有研究表明,大脑类器官(人类干细胞源的3D类脑组织)或许能用于测试靶向特定疾病中受影响的特异细胞类型的干预手段,因为它们能很好地复现疾病,并预测人体对治疗的反应,从而有望帮助开发有效的疗法。
网友评论更多
28嵊州a
青年骨干记者传承初心、增强“四力”培训班在延安开班🔂🔃
2024-11-22 17:31:13 推荐
187****8820 回复 184****7974:中国记协“记者之家”大学堂延安教育实践项目启动🔄来自江山
187****7495 回复 184****3100:中国记协举办新闻茶座🔅来自兰溪
157****9523:按最下面的历史版本🔆🔇来自永康
85义乌902
一图读懂2023年度媒体社会责任报告新亮点🔈🔉
2024-11-21 20:13:13 推荐
永久VIP:二〇二三年度媒体社会责任报告集中发布🔊来自东阳
158****5048:580余家媒体集中发布2023年度媒体社会责任报告🔋来自临海
158****9111 回复 666🔌:关于推荐娄霄霄等5名同志参加第十一届“好记者讲好故事”活动的公示🔍来自温岭
40瑞安rd
第八届中国周边传播论坛举办🔎🔏
2024-11-20 11:30:04 不推荐
乐清go:第六届中国范仲淹国际学术大会在岳阳召开🔐
186****5994 回复 159****4400:首都女记协新一届理事会选举产生🔑