目前,血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》,凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗,目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗,是指通过定期输注凝血因子或非因子药物,预防出血、避免发生关节病变。
2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果,是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前,已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品,获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平,通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡,从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
近年来,基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是,通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内,使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出,基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
体彩购买平台4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示,在血友病的疗法中,基因治疗将成为一种趋势。
作为一种遗传性出血性疾病,血友病是由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的血友病称为血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、伴随终生。”杨仁池说。
目前,我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围,将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下,我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
网友评论更多
80焦作z
佩洛西就大选表态,特朗普接受拜登邀请,“台独”将大难临头♇♈
2024-12-04 06:54:35 推荐
187****9467 回复 184****8420:打脸太快了!俄军大胜转大败,再想求和,谁还正眼看俄国?伊凡自作孽♉来自濮阳
187****7370 回复 184****5551:突发!中国首次官宣:它可以拦截高超音速导弹!♊来自许昌
157****7420:按最下面的历史版本♋♌来自漯河
12三门峡252
为什么解放战争时,外国没有集体干涉中国?♍♎
2024-12-05 22:57:55 推荐
永久VIP:漂亮!13吨级飞翼式大型隐身无人机,彩虹-7原型机疑似亮相♏来自南阳
158****5288:打,奉陪到底!特朗普“下战书”,中方打出王牌,美突收噩耗♐来自商丘
158****6742 回复 666♑:大争之世,不能有效承接利用父辈资源关系占有生产资料,阶层滑落就是大多数体制内领导子女的宿命♒来自周口
32驻马店px
寒心!中国发出“逐客令”,西方各国彻底慌了,俄罗斯:欢迎来办厂!♓♔
2024-12-05 20:42:30 不推荐
信阳ri:央视采访最新视频,新余火灾中39人在3分钟内死亡,防止烟气蔓延是最大的事儿♕
186****2307 回复 159****8357:美方114页报告:一旦中美开战,美国的弹药可能只够撑三、四周♖