基于此,在本项研究中,论文通讯作者、美国斯坦福大学Sergiu P. Pa?ca和同事合作,开发出一种利用反义寡核苷酸(短链合成RNA)靶向部分CACNA1C基因的策略,用于减少一个起负面作用的突变通道的表达。为测试这种策略,他们用来自三名蒂莫西综合征患者的人干细胞源类器官创建了一个模型,先将这些类器官移植到年轻大鼠的大脑内,发现这些类器官会生长和发育出成熟细胞类型并与大鼠大脑融合,随后注射反义寡核苷酸发现,钙通道缺陷在这些大脑类器官中得到了修正。
6566体育app该论文介绍,蒂莫西综合征是一种严重的多系统疾病,其特征为危及生命的心脏缺陷、自闭症、癫痫和其他神经精神症状。CACNA1C基因编码参与钙细胞信号传导的蛋白(钙通道),已被发现与这种疾病有关,或是一个潜在的治疗靶标。
而已有研究表明,大脑类器官(人类干细胞源的3D类脑组织)或许能用于测试靶向特定疾病中受影响的特异细胞类型的干预手段,因为它们能很好地复现疾病,并预测人体对治疗的反应,从而有望帮助开发有效的疗法。
网友评论更多
58广州m
崔永元:5日约见税务部门面交材料🈁🈂
2024-12-02 03:00:26 推荐
187****8035 回复 184****6504:崔永元:范冰冰已向我道歉,阴阳合同还有大人物🈚来自深圳
187****3597 回复 184****3380:崔永元“一抽屉合同”杀伤力爆表:100多亿瞬间就没了🈯来自清远
157****5795:按最下面的历史版本🈲🈳来自韶关
64河源660
24名中国游客在加拿大因交通事故受伤🈴🈵
2024-12-02 12:05:46 推荐
永久VIP:英法将派舰巡南海刷存在感 暗示可能发生对抗🈶来自梅州
158****6951:禁挂五星红旗?台当局这把“独火”眼看要烧向自己🈷来自潮州
158****6557 回复 666🈸:在我军,特种部队为何宁要矮的也不要高个?原来和这个有关!🈹来自汕头
41揭阳jy
心里没鬼自然没事 美国人在南海想得太多了🈺🉐
2024-11-30 20:44:32 不推荐
汕尾gd:轰6K为何日出时分绕岛巡航?可利用逆光,全程占据有利位置🉑
186****2284 回复 159****5025:1.5亿阿拉伯人居然打不过800万犹太人:为何以色列从无败绩?🌀