基于此,在本项研究中,论文通讯作者、美国斯坦福大学Sergiu P. Pa?ca和同事合作,开发出一种利用反义寡核苷酸(短链合成RNA)靶向部分CACNA1C基因的策略,用于减少一个起负面作用的突变通道的表达。为测试这种策略,他们用来自三名蒂莫西综合征患者的人干细胞源类器官创建了一个模型,先将这些类器官移植到年轻大鼠的大脑内,发现这些类器官会生长和发育出成熟细胞类型并与大鼠大脑融合,随后注射反义寡核苷酸发现,钙通道缺陷在这些大脑类器官中得到了修正。
点击进入网站该论文介绍,蒂莫西综合征是一种严重的多系统疾病,其特征为危及生命的心脏缺陷、自闭症、癫痫和其他神经精神症状。CACNA1C基因编码参与钙细胞信号传导的蛋白(钙通道),已被发现与这种疾病有关,或是一个潜在的治疗靶标。
而已有研究表明,大脑类器官(人类干细胞源的3D类脑组织)或许能用于测试靶向特定疾病中受影响的特异细胞类型的干预手段,因为它们能很好地复现疾病,并预测人体对治疗的反应,从而有望帮助开发有效的疗法。
网友评论更多
85邛崃i
县长回应县政府大院“随便进”👥👪
2024-11-27 22:47:49 推荐
187****7091 回复 184****7747:泽连斯基:俄军向乌发射120枚导弹👫来自都江堰
187****2797 回复 184****6212:一图看懂中美这次见面👬来自彭州
157****4340:按最下面的历史版本👭👯来自江油
11什邡931
老街区里潮流新👹👺
2024-11-27 00:16:15 推荐
永久VIP:中国产品在秘鲁有多“顶流”👻来自广汉
158****2942:刚果金一座山崩塌后发现巨大铜储量👽来自绵竹
158****8506 回复 666👾:埃文在北京吃上了豆腐脑👿来自阆中
74华蓥jl
印度进行远程高超音速导弹飞行试验💀💄
2024-11-27 03:22:03 不推荐
峨眉山xo:四川泸州天然气泄漏?假的💈
186****8448 回复 159****1303:奇瑞高管:油车不会消亡💉