55125彩吧首页该论文介绍,蒂莫西综合征是一种严重的多系统疾病,其特征为危及生命的心脏缺陷、自闭症、癫痫和其他神经精神症状。CACNA1C基因编码参与钙细胞信号传导的蛋白(钙通道),已被发现与这种疾病有关,或是一个潜在的治疗靶标。
而已有研究表明,大脑类器官(人类干细胞源的3D类脑组织)或许能用于测试靶向特定疾病中受影响的特异细胞类型的干预手段,因为它们能很好地复现疾病,并预测人体对治疗的反应,从而有望帮助开发有效的疗法。
基于此,在本项研究中,论文通讯作者、美国斯坦福大学Sergiu P. Pa?ca和同事合作,开发出一种利用反义寡核苷酸(短链合成RNA)靶向部分CACNA1C基因的策略,用于减少一个起负面作用的突变通道的表达。为测试这种策略,他们用来自三名蒂莫西综合征患者的人干细胞源类器官创建了一个模型,先将这些类器官移植到年轻大鼠的大脑内,发现这些类器官会生长和发育出成熟细胞类型并与大鼠大脑融合,随后注射反义寡核苷酸发现,钙通道缺陷在这些大脑类器官中得到了修正。
网友评论更多
88额尔古纳t
8月失业率公布💍💎
2024-11-09 21:37:20 推荐
187****3669 回复 184****5527:拒10公里跑步被辞退💏来自根河
187****6443 回复 184****2310:四川入秋失败💐来自丰镇
157****3423:按最下面的历史版本💑💒来自乌兰浩特
14阿尔山176
1岁男童腹中有宝宝💓💔
2024-11-08 10:40:10 推荐
永久VIP:缅甸洪灾已致293死💕来自二连浩特
158****7814:石像掉落砸死小孩💖来自锡林浩特
158****1090 回复 666💗:微信能看加好友时间💘来自乌鲁木齐
28克拉玛依mc
厅长张明体任上被查💙💚
2024-11-09 01:31:37 不推荐
吐鲁番lx:黄轩官宣女友💛
186****7464 回复 159****3785:网红小英回应塌房💜