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目前,血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》,凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗,目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗,是指通过定期输注凝血因子或非因子药物,预防出血、避免发生关节病变。

金年会金字招牌67664月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示,在血友病的疗法中,基因治疗将成为一种趋势。

2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果,是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前,已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品,获得国家药品审评中心批准进入临床试验。

还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平,通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡,从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。

近年来,基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是,通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内,使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出,基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。

作为一种遗传性出血性疾病,血友病是由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的血友病称为血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、伴随终生。”杨仁池说。

目前,我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围,将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下,我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。

🎌(撰稿:泰兴)

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    • 和永昌🎍LV1六年级
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      《海上钢琴师》重映定档11月15日🎎
      11-27   来自靖江
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    • 🎏圣泰LV5大学四年级
      3楼
      这个梗,又好又烂🎐
      11-28   来自东台
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    • 升泰🎑LV9幼儿园
      4楼
      中美经济工作组刚刚谈了什么🎒
      11-29   来自邳州
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    • 家居LV9大学三年级
      5楼
      他回来了,你们股票准备好了吗🎓
      11-29   来自新沂
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    • 洋跃🎖🎗LV8大学三年级
      6楼
      从小 case 了解什么叫大厂病🎙
      11-28   来自湖州
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    • 士振LV9大学四年级
      7楼
      边牧为了争宠,竟然把萨摩耶偷偷牵出去扔了两次🎚
      11-28   来自嘉兴
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