目前,我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围,将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下,我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果,是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前,已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品,获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平,通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡,从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
近年来,基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是,通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内,使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出,基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
利澳国际彩票4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示,在血友病的疗法中,基因治疗将成为一种趋势。
目前,血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》,凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗,目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗,是指通过定期输注凝血因子或非因子药物,预防出血、避免发生关节病变。
作为一种遗传性出血性疾病,血友病是由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的血友病称为血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、伴随终生。”杨仁池说。
网友评论更多
16南昌z
向太称直播卖出900多个159万元爱马仕🍚🍛
2024-10-31 09:34:53 推荐
187****1402 回复 184****6033:考编成功后在汝州疾控中心假装上班🍜来自九江
187****1518 回复 184****4730:只有派克特一个人信了🍝来自景德镇
157****9208:按最下面的历史版本🍞🍟来自鹰潭
36新余181
恋与制作人 跳梁小丑不足为惧🍠🍡
2024-10-29 01:45:54 推荐
永久VIP:留给米哈游的时间不多了🍢来自萍乡
158****5278:蒋奇明崔恩尔 势均力敌的爱情🍣来自赣州
158****2615 回复 666🍤:儿子跟妈妈摆摊10天收入10000元🍥来自上饶
40抚州cz
代孕几乎每个环节都涉嫌违法🍦🍧
2024-10-31 0-1:43:39 不推荐
宜春hh:宣璐女子50米游泳冠军🍨
186****3538 回复 159****5403:乙游大团结🍩