基于此,在本项研究中,论文通讯作者、美国斯坦福大学Sergiu P. Pa?ca和同事合作,开发出一种利用反义寡核苷酸(短链合成RNA)靶向部分CACNA1C基因的策略,用于减少一个起负面作用的突变通道的表达。为测试这种策略,他们用来自三名蒂莫西综合征患者的人干细胞源类器官创建了一个模型,先将这些类器官移植到年轻大鼠的大脑内,发现这些类器官会生长和发育出成熟细胞类型并与大鼠大脑融合,随后注射反义寡核苷酸发现,钙通道缺陷在这些大脑类器官中得到了修正。
加拿大预测飞飞该论文介绍,蒂莫西综合征是一种严重的多系统疾病,其特征为危及生命的心脏缺陷、自闭症、癫痫和其他神经精神症状。CACNA1C基因编码参与钙细胞信号传导的蛋白(钙通道),已被发现与这种疾病有关,或是一个潜在的治疗靶标。
而已有研究表明,大脑类器官(人类干细胞源的3D类脑组织)或许能用于测试靶向特定疾病中受影响的特异细胞类型的干预手段,因为它们能很好地复现疾病,并预测人体对治疗的反应,从而有望帮助开发有效的疗法。
网友评论更多
11洮南c
海康机器人SVA2000智能视觉处理卡斩获创新...🎼🎽
2024-11-04 19:00:37 推荐
187****1881 回复 184****9996:能源革命| 助力油气田“钻采输储”全产业链...🎾来自大安
187****7735 回复 184****8272:广域铭岛,用数字技术重新“定义”生产制造🎿来自临江
157****8120:按最下面的历史版本🏀🏁来自延吉
39图们371
ABB电气数字化解决方案点亮浙江桐乡凤凰湖 ...🏅🏆
2024-11-04 10:34:33 推荐
永久VIP:研华AFE机器人专用控制器:集多视觉与强抗干...🏈来自敦化
158****7345:加强“AI+农业”的应用赋能,威刚工控多款...🏉来自珲春
158****1372 回复 666🏍:功能完备的多面手——信捷DS5K2系列高性能...🏎来自龙井
70和龙ie
绿色新势力 直流微网正当时 ——魏德米勒直...🏏🏐
2024-11-03 15:42:02 不推荐
扶余uz:ABB发布第二季度业绩🏑
186****4592 回复 159****3214:7/24 直播预告 | 探索倍加福全新采用PRT技...🏒