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基于此,在本项研究中,论文通讯作者、美国斯坦福大学Sergiu P. Pa?ca和同事合作,开发出一种利用反义寡核苷酸(短链合成RNA)靶向部分CACNA1C基因的策略,用于减少一个起负面作用的突变通道的表达。为测试这种策略,他们用来自三名蒂莫西综合征患者的人干细胞源类器官创建了一个模型,先将这些类器官移植到年轻大鼠的大脑内,发现这些类器官会生长和发育出成熟细胞类型并与大鼠大脑融合,随后注射反义寡核苷酸发现,钙通道缺陷在这些大脑类器官中得到了修正。

而已有研究表明,大脑类器官(人类干细胞源的3D类脑组织)或许能用于测试靶向特定疾病中受影响的特异细胞类型的干预手段,因为它们能很好地复现疾病,并预测人体对治疗的反应,从而有望帮助开发有效的疗法。

top222y代换该论文介绍,蒂莫西综合征是一种严重的多系统疾病,其特征为危及生命的心脏缺陷、自闭症、癫痫和其他神经精神症状。CACNA1C基因编码参与钙细胞信号传导的蛋白(钙通道),已被发现与这种疾病有关,或是一个潜在的治疗靶标。

😐(撰稿:兴城)

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    • 恬静花语😑LV7六年级
      2楼
      多线程事务怎么回滚😒
      12-17   来自吉林
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    • 😓克语LV9大学四年级
      3楼
      我只是想再见你一面😔
      12-17   来自四平
      9回复
    • 扬子😕LV8幼儿园
      4楼
      以生存为底线(1) | 只为读懂你😖
      12-16   来自辽源
      6回复
    • 洲茂LV1大学三年级
      5楼
      消费增值模式如何保障消费者的权益?😗
      12-16   来自通化
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    • 坚志😘😙LV7大学三年级
      6楼
      肝了三晚,终于吃透了Druid连接池😚
      12-17   来自白山
      5回复
    • 云计算潮流LV1大学四年级
      7楼
      读红楼说葫芦😛
      12-16   来自松原
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