✟爱博平台登录官网✠
爱博平台登录官网4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示,在血友病的疗法中,基因治疗将成为一种趋势。
还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平,通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡,从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
目前,血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》,凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗,目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗,是指通过定期输注凝血因子或非因子药物,预防出血、避免发生关节病变。
近年来,基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是,通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内,使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出,基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果,是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前,已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品,获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
作为一种遗传性出血性疾病,血友病是由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的血友病称为血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、伴随终生。”杨仁池说。
目前,我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围,将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下,我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
✡(撰稿:菏泽)1844年-《中美望厦条约》签订
12-23皇钧达✭
1722年-清朝漕运总督施世纶逝世
12-23纽光吉✮
1423年-法国国王路易十一出生
12-24浩阳✯
1898年-北京大学的前身京师大学堂成立
12-25博佩✰
1863年-美国南北战争中的葛底斯堡战役进入关键性的一天
12-24穿越风尚✱
1844年-大海雀灭绝
12-25娇贝莱✲
1876年-我国第一条铁路淞沪铁路正式通车运营
12-25宝全✳
1883年-奥地利作家弗朗茨·卡夫卡出生
12-25飘逸女郎o
1904年-犹太复国主义运动领袖西奥多·赫茨尔病逝
12-24脚尖之韵l
1914年-英国麦克马洪西藏地方政府擅自签订《西姆拉条约》
12-23优雅之帅✴